Investigadores de Ámsterdam frenan una enfermedad cerebral mortal infantil

El tratamiento VWM ha logrado frenar por primera vez una rara enfermedad cerebral genética que afecta sobre todo a niños, según los resultados de un ensayo realizado por investigadores del Hospital Infantil Emma, integrado en el Centro Médico Universitario de Ámsterdam (Amsterdam UMC).

La enfermedad de la sustancia blanca evanescente, conocida como VWM por sus siglas en inglés, suele aparecer entre el primer y el sexto año de vida.
Es una enfermedad neurodegenerativa que provoca una pérdida progresiva de la sustancia blanca del cerebro, puede causar una muerte temprana y hasta ahora no contaba con una terapia eficaz.

Un ensayo con 99 niños

La VWM está causada por un defecto genético y afecta a una persona de cada 100.000 en los Países Bajos. Para estudiar una posible respuesta, el equipo de Ámsterdam administró durante cuatro años el medicamento para la presión arterial guanabenz a 33 niños de varios países.

El grupo de comparación estuvo formado por otros 66 niños que no recibieron el fármaco. Los pacientes tratados se estabilizaron y necesitaron una silla de ruedas con menor frecuencia y más tarde que los del grupo de comparación. Además, los niños que recibieron guanabenz siguieron vivos, mientras que cinco pacientes del grupo de comparación murieron.

Los resultados aparecen recogidos en The Lancet Neurology00241-3/abstract. La investigación representa la primera vez que se encuentra una forma de tratar esta enfermedad genética infantil, según los datos difundidos por el equipo.

La pérdida de sustancia blanca se ralentizó

Marjo van der Knaap, investigadora principal del estudio, explicó a la radiotelevisión neerlandesa NOS que observaron que la desaparición de la sustancia blanca del cerebro se ralentizó o incluso se detuvo.

El equipo señala, no obstante, que todavía debe confirmar el efecto modificador de la enfermedad del guanabenz mediante un estudio de extensión a largo plazo. El medicamento también necesita la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos para poder utilizarse como tratamiento contra la VWM.